Com técnica de edição de DNA, cientistas fazem rato cego recuperar visão
Ciência
A corrida de aplicações da técnica Crispr-Cas9, que permite recortar e editar o DNA, está em velocidade tão surpreendente quanto foi sua chegada revolucionária no mundo da ciência. Um estudo nos EUA conseguiu recuperar parcialmente a visão de ratos cegos com a troca de genes defeituosos por genes saudáveis. É inédito o feito sobre células adultas.
Na China, células editadas foram injetadas pela primeira vez em humanos para o tratamento de um paciente com câncer de pulmão. De maneira simplificada, a - que causam doenças, por exemplo. E caso necessário, é possível inserir novas sequências no local. Os cientistas fazem com o código genético o mesmo que fazemos com palavras em um ediAtor de textos no computador.
O uso da Crispr-Cas9 é visto como grande esperança para
o tratamento de uma série de doenças genéticas, como distrofia muscular, hemofilia e fibrose cística.
Ratos recuperaram parte da visão.
No estudo feito por pesquisadores do Instituto Salk, na Califórnia, ratos adultos tiveram o código genético programado para ter uma forma de cegueira chamada retinite pigmentosa, ou retinose pigmentar. A doença é caracterizada pela existência de genes defeituosos que causam a degeneração da retina e a cegueira.
Esses genes das células da retina, que não podem mais se dividir, foram editados e consertados após o nascimento dos ratos. A não-divisão é uma característica das células que compõem a maioria dos tecidos desenvolvidos --como o cérebro, coração, rins e fígado.
. Para o cientista, a técnica poderá ser testada em seres humanos em um ou dois anos.
Já pesquisadores da Universidade de Sichuan, na China, realizaram a primeira aplicação da técnica em humanos. Eles coletaram o sangue de um paciente com câncer de pulmão e desativaram um gene das células imunológicas que bloqueia a resposta imune. Ao injetarem as células modificadas, os cientistas pretendem fazer com que o câncer deixe de se proliferar. A pesquisa também foi publicada na
Com as pesquisas mais recentes, trocar genes defeituosos por funcionais em crianças e adultos tornou-se algo mais próximo.
Recortando e colando
O Crispr-Cas9 pode ser entendido como uma "tesoura" que recorta partes precisas do DNA e cola outras combinações de genes, consertando sequências danificadas. A técnica utiliza uma enzima para recortar o DNA e uma guia molecular, que é programada para indicar com precisão a seção que receberá o corte.
Na pesquisa do Instituto Salk, um vírus foi o responsável por levar o kit de ferramentas do Crispr-Cas9 até as células da retina dos ratos cegos. A intervenção foi feita quando os ratos tinham três semanas de vida. A técnica consertou os genes defeituosos que levavam à cegueira.
Para os pesquisadores, o tratamento teria eficácia ainda maior se a "manutenção" fosse feita mais cedo, quando a retina ainda não estava muito danificada. A aplicação em humanos depende, dentre outras coisas, de ganho de eficiência, já que só cerca de 5% das células defeituosas foram corrigidas com sucesso nos ratos.
Já no estudo da Universidade de Sichuan, a edição de células foi feita fora do organismo, utilizando-se o sangue coletado. Elas foram cultivadas, multiplicadas e injetadas no paciente com câncer de pulmão. A intervenção faz com que as células deixem de codificar a proteína PD-1, que está ligada ao bloqueio da resposta imunológica. Sem esse bloqueio natural, a esperança é a de que os glóbulos brancos possam atacar o câncer e eliminá-lo.
A equipe de Lu You, que lidera a pesquisa, está monitorando a evolução da doença, ainda sem resultados da eficácia do tratamento. O estudo possui como objetivo principal testar a segurança do uso da técnica do Crispr-Cas9 em humanos. Garantir que o processo não causa danos ao organismo é fundamental para o avanço da tecnologia.
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